Patisiran

Patisiran
(3'-5')       G-U-A-A-C-C-A-A-G-A-G-U-A-U-U-C-C-A-U-dT-dT (5'-3') dT-dT-C-A-U-U-G-G-U-U-C-U-C-A-U-A-A-G-G-U-A
Identification
No CAS	1420706-45-1
Propriétés chimiques
Formule	C412H480N148O290P40  [Isomères]
Masse molaire[1]	13 383,987 7 ± 0,479 9 g/mol C 36,97 %, H 3,61 %, N 15,49 %, O 34,67 %, P 9,26 %,
Unités du SI et CNTP, sauf indication contraire.
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Le patisiran est un médicament pour le traitement des patients atteints d'amyloïdose héréditaire à transthyrétine (hATTR). Il est basé sur un petit acide ribonucléique interférent (pARNi) et est le premier représentant de cette classe de substance à recevoir une autorisation de mise sur le marché (FDA en aout 2018).